В США впервые использовали редактирование генов для лечения человека

В США впервые использовали редактирование генов для лечения человека

Врачи Научно-исследовательского института Сары Кэннон в Нэшвилле, штат Теннеси, впервые в истории США использовали метод редактирования генов CRISPR для лечения пациента с генетическим заболеванием. Добровольцем стала 34-летняя Виктория Грей с диагностированной в детстве серповидноклеточной анемией. В её организм поместили миллиарды генетически модифицированных клеток.

CRISPRВиктория Грей, добровольно согласившаяся на первое в истории США использование CRISPR для лечения генетического заболевания

«Просто поразительно, как далеко всё это зашло. Это удивительно. Я всегда надеялась, что что-то появится. Сейчас хорошее время, чтобы исцелиться», — заявила Виктория Грей после проведения первой в истории американской медицины процедуры по редактированию генов с помощью метода CRISPR.

Теперь врачи намерены месяцами или даже годами наблюдать за состоянием пациентки, чтобы узнать, является ли такое лечение безопасным и эффективным.

CRISPRДоктор Хайдар Франгул из научно-исследовательского института Сары Кэннон

Серповидноклеточная анемия диагностируется у миллионов людей по всему миру. В США это заболевание зафиксировано примерно у 100 000 человек. Болезнь приводит к изменению строения белка гемоглобина, отчего и получила своё название. Среди симптомов — повышенная усталость и анемия, приступы боли, отёк и воспаление пальцев рук и/или ног, артрит, тромбоз крови в селезёнке и печени, лёгочные и сердечные травмы и другие.

«Это ужасно. Становится действительно сложно, когда вы не можете ходить или поднимать ложку, чтобы накормить себя», — рассказала Виктория Грей.

CRISPR

Для процедуры врачи использовали клетки, взятые из костного мозга пациента, которые затем были генетически модифицированы с помощью CRISPR. Целью было сделать так, чтобы заставить клетки вырабатывать белок, который обычно встречается только у зародышей и детей в течение короткого времени после рождения. Врачи надеются, что этот белок будет компенсировать дефектный, вызывающий серповидноклеточную анемию, что позволит пациентам нормально проживать всю оставшуюся жизнь.

«Это совершенно новая технология. Похоже, что она очень хорошо работает на животных. Но совершенно неизвестно, как она работает на реальных людях. Так что есть много неизвестных. Это может сделать вам только хуже», — отмечает Лори Золот, биоэтик из Чикагского университета.

«Мы очень осторожно относимся к тому, как проводим это исследование систематическим образом, чтобы тщательно следить за пациентами на предмет любых осложнений, связанных с терапией», — комментирует доктор Хайдар Франгул.

Виктория Грей признаёт, что у этого лечения есть потенциальные риски. Она также понимает, что её случай стал лишь первым шагом в этом исследовании и что другие пациенты смогут увидеть результаты только спустя много лет.

Источник: npr.org


  • (Комментарий удален)

    • pan33k
      strawhat67,
      Солидарен
      • (Комментарий удален)

        • (Комментарий удален)

          • (Комментарий удален)

            • (Комментарий удален)

            • (Комментарий удален)

              • (Комментарий удален)

                • (Комментарий удален)

          • Kaisertw
            outofmemoryerror, Я больше чем уверен что ее цвет кожи сыграл не последнюю роль ,то что она хотела стать участником программы это только ее хотелки ,а все такие решения принимаются сверху. Если вы забыли ,то Гагарин полетел в том числе благодаря своей ослепительной улыбки
            • godrik123
              Kaisertw,
              А может даже улыбки было достаточно настолько, что и летать не пришлось...
            • sssevasss
              outofmemoryerror,
              Вы кончено абсолютно правы.Но я например всегда захожу в комментарии что бы поражать,поэтому не вижу ничего плохого :D
              • outofmemoryerror
                sssevasss,
                Вы абсолютно правы но сначала научились бы писать без ошибок, а потом уже поржать, поражать и прочее.
                • sssevasss
                  outofmemoryerror,
                  Я умею писать без ошибок,я не умею,а точнее ленюсь проверять написанное перед отправкой.
                  И вообще причём тут ошибки??? 0_о
            • Rednaj
              Трансгуманизм во всей красе(
              • kadet.89
                Этим заболиванием в подавляющем большинстве страдают люди с темным цветом кожи. Мутация развилась и закрепилась в африке т.к. люди с ней обладают врождённой устойчивостью к заражению различными штаммами малярийного плазмодия. В детском возрасте выживаемость таких людей выше чем у людей без этой аномалии в местах распространения малярии. Полагаю, у врачей просто не было выбора.
                • m00vie
                  GamePixel, не, тут наоборот рассовое разнообразие наверно - типа в истории должен быть положительный герой черного цвета) и желательно еще один китаец или индус))
                • outofmemoryerror
                  Matteo ✓,
                  strawhat67,
                  За ваши хромосомы?
              • ТехноКнязь
                Это однозначно правильное направление современной медицины , все начинается с маленьких шажков.
                • *Technical*Deathcore*
                  Xiaomi>others,
                  А потом зомби апокалипсисом
                  • fareloz
                    *Technical*Deathcore*,
                    зомби апокалипсис уже здесь. Они заполнили трешом все ресурсы: ютуб, инстаграмм, фейсбук. Даже я отвечаю такому.
                    • *Technical*Deathcore*
                      fareloz, не будем продаваться зомбированию, мы выживем!
                • О_О - "института Сары Коннор в Нэшвилле" Ты ли это Сара?
                  • SeTi1979
                    droyx,
                    Спросил у Джона, он сказал "Нет, просто тезки"
                    • =HACKERMAN=
                      SeTi1979,
                      Осталось найти тёзку самого Джеймса, чтобы он подтвердил.
                  • Zeitnoks
                    Ну поглядим-с
                    • NormTip
                      Подорожник и боярка то за свои деньги!
                      • SeTi1979
                        NormTip,
                        Кора дуба лучше... соотношение цена качество, как любят манипулировать недалекие быснесмены, самое лучшее. Деление на почти ноль - всегда равно бесконечности!
                      • King George
                        Будет отлично, если данный метод сработает. В конце концов можно проводить исследования на людях которые отбывают срок наказания в тюрьмах. Естественно с их согласия. Думаю, что многие пошли бы на это.
                        • funtoziy
                          ага, а потом дети мутанты, Тармашева "Наследие" пусть почитают..
                          • SeTi1979
                            funtoziy,
                            Когда появились первые поезда, считалось, что больше 40км\ч ездить нельзя - люди будут сходить с ума. И напротив, сотню лет назад - курение прописывали беременным, выпускали радиоактивные игрушки. Так где надо было остановится?
                            Тормашеву, я думаю, ученые в США читать не будут.
                            • Eleman
                              SeTi1979,
                              сходить сума. хм интересно, это наверное что-то из религиозных уст пошло полагаю ? типа душа не будет поспевать за перемещением тела
                              • SeTi1979
                                Eleman,
                                Даже в свои лучшие годы товарные составы по российским железным дорогам ходили с коммерческой скоростью в 11,6 километра в час, а средняя скорость пассажирских поездов в России около 50 км\ч.... работники РЖД видимо знают какую то психиатрическую либо религиозную тайну
                                • Eleman
                                  SeTi1979,
                                  На днях смотрел про монтёров пути, и можно сказать выше нельзя если хочешь безопасности, в этой индустрии всё плохо.
                              • funtoziy
                                SeTi1979,
                                дык понятно, время идет, прорывы в науке и тд, НО, запорим прошивку человека, и тогда база будет така, что мало не покажется, причем даже не у нас, а у потомков, нет исследований на время, счейас вмешательство лечит болезнь, через 100 лет это выплывет скажем в рак крови, тут Природа шлифовала прошивку веками, а мы бац такие, та все будет норм, вот же результаты налицо, вообщем повод задуматься, тема из НФ..))
                                • SeTi1979
                                  funtoziy,
                                  Ага, по наплодят ZverCD- все работает, сам автор зуб дает, только позже что-то всплывает. Да, риски конечно же есть. но начинать пробовать надо. Тетю возможно не случайно не детородного возраста выбрали.
                            • Eleman
                              Очевидно же, что виктория блек,
                              • geniussbk
                                Смотрели фильм "я легенда"?)
                                • dr-dima
                                  Как тщимся мы сравниться с Богом...
                                  Люди с серповидно-клеточной гораздо легче переносят малярию, это эволюционный механизм защиты от этой достаточно страшной и очень распространённой болезни в Африке.
                                  А эти учёные её лечат, рискуя инициировать и множить генные и хромосомные аберрации.
                                  Но путь учения тернист и долог...
                                  • zalivansky
                                    dr-dima,
                                    А еще, каких-то 200 лет назад (в глазах эволюции - ничто) средняя продолжительность жизни была 32-33 года. Эволюция так и работат на этот показатель. И только наука и средства элементарной гигиены смогли увеличить ее до сегодняшних 47-66 по миру. Давайте будем идти по пути эволюции и все так же умирать от тех болезней что лечатся сегодня в течении недели.
                                    Тот механизм который вы описали работает прекрасно, и человек не чувствует что чем то болен до 30 лет +\- (как раз до средней продолжительности жизни 200 лет назад) потом этот ген дает о себе знать. Теперь людям с этим геном не доживать до 35? Ведь так эволюция отточена.
                                    Давайте еще и запретим смешиваться разные народы. Ведь они прошли эволюционное развитие в своих регионах. Развивались и приспосабливались к условиям текущей местности, будь то засушливая жара или мерзлота зимой с проливными дождями летом. Это ведь тоже, своего рода, мутация и вмешательство в эволюцию.
                                    • dr-dima
                                      zalivansky,
                                      Напоминает анекдот:" Рабинович женился на чукотской девушке и теперь выводит морозоустойчивых евреев"
                                      Вы слегка путаете теплое с мягким. Ведь как смешиваются народы? Путем естественных процессов, после каких получаются метисы, обладающие большей устойчивостью к внешним факторам и большей жизненной силой (в большинстве случаев). Введение в жизнь правил гигиены, асептики и антисептики позволило увеличить продолжительность жизни, а употребление продуктов жизнедеятельности некоторых видов грибов (антибиотики) - побороть эпидемии болезней, которые выкашивали целые города.
                                      Но в геноме тогда никто не ковырялся. Это более тонкая настройка наших организмов, и чем она обернётся, пока никто не знает...
                                      А проблемы с геномом мы и сейчас наблюдаем - гемофилия, болезнь Дауна, Шерешевского-Тернера и т.д.
                                      Но как бы нам это совсем не усугубить
                                      • harry33
                                        dr-dima,
                                        Значит ли это, что делать в этом направлении ничего не следует? Конечно же не значит. Все когда-то случается в первые. Последствия будут разгребать потомки и позитивные и негативные.
                                        • dr-dima
                                          harry33,
                                          Вы правы
                                          Потому что только с помощью генной терапии можно побороть СПИД, гепатит С, цитомегаловирус, герпес и другие опасные вирусные заболевания.
                                          Но я говорю о том, что нашим учёным следует помнить, что они не боги и стоит 77 раз все посчитать, прежде чем отрезать (или пришить) новый нуклеотид. Потому что "После меня хоть потоп"(©Нерон) - это не правильный принцип (имхо).
                                        • zalivansky
                                          dr-dima,
                                          "А проблемы с геномом мы и сейчас наблюдаем - гемофилия, болезнь Дауна, Шерешевского-Тернера и т.д.
                                          Но как бы нам это совсем не усугубить"
                                          Вы настроены пессимистично. Вопрос, все таки, нужно ставить по другому : "Как бы нам это все победить?"
                                    • alex-4ij
                                      Загнивающий запад!!! Россия в пер..., а в прочем не важно...
                                      • zakateka
                                        alex-4ij,
                                        Ваш патриотизм здесь неуместен. Идите кричать про запад куда-нибудь еще.
                                        • alex-4ij
                                          vuglusker,
                                          Представьте...это был сарказм...внезапно)))

                                      Исследователи Южно-Уральского государственного университета (ЮУрГУ) представили мотор-колесо для электромобилей, которое на четверть меньше и на 20% экономичнее аналогичных разработок. В потенциале такая конструкция может использоваться для производства легкового и грузового электротранспорта.

                                       

                                      После череды утечек и тизеров компания Nothing официально презентовала новый смартфон Phone (2a). В ассортименте бренда он занял промежуточное место между оригинальным Phone (1) и флагманским Phone (2). В то же время производитель пошёл на некоторые упрощения, чтобы сделать аппарат доступнее. 

                                       
                                      <div></div><div></div><a href='/2024/03/28/7307307/' target='_blank'><img src='https://4pda.to/s/as6ywue3S4wsjFGg0z2I2iyY7kHEE0EmiXkPLY783uK3Miqm98HafRECC.jpg' title='' /></a><div ><img src='https://4pda.to/s/as6yu42hlyXjD7kQLqbvVMOGid.gif' /></div><div></div><div></div>

                                      Meizu сделала официальное заявление о прекращении выпуска традиционных смартфонов. Компания подтвердила остановку разработки Meizu 21 Pro, Meizu 22 и Meizu 23, и объявила, что теперь займётся ИИ-проектами, в которых видит будущее технологий.

                                       

                                      Аналитики медиакомпании Visual Capitalist составили список из 15 бестселлеров мобильного рынка за всю его многолетнюю историю. Рейтинг оказался любопытным: его практически поровну поделили всего два бренда, из которых на плаву к 2024 году остался только один.

                                       

                                      Автор YouTube-канала Hardware Unboxed протестировал процессор AMD Ryzen 7 5700, представленный в январе вместе с чипами 8000-й серии. Как оказалось, маркировка CPU не соответствует его производительности: в игровых сценариях он уступил более дешёвому «соседу» по фирменной линейке.

                                       

                                      Исследователи Чикагского университета создали программу Nightshade, призванное защитить авторские изображения от «нейросетевого» плагиата. Специальный алгоритм обрабатывает изображение так, что ИИ, который обучается с помощью «отравленной» картинки, теряет способность понимать пользователей и выдавать правильный результат. Разработчики рассказали, зачем это нужно, и продемонстрировали возможности своего детища.

                                       

                                      Ещё до официального выпуска Cybertruck глава Tesla Илон Маск заявлял об отличных плавательных возможностях электропикапа. А недавно новинку заметили рассекающей по пляжу. Теперь Маск решил снова рассказать, что их машина может плавать. Правда, с некоторыми оговорками.

                                       

                                      В Китае спал запрет на публикацию обзоров нового vivo X100 Pro, поэтому известный блогер Ice Universe поспешил поделиться первыми впечатлениями от камеры смартфона. Чтобы не быть голословным, он показал примеры фотографий и сравнил их со снимками на Galaxy S23 Ultra.

                                       

                                      Нидерландская компания Yandex N.V. объявила о продаже бизнеса «Яндекса» консорциуму частных инвесторов. Представители компании рассказали об ожидаемых следствиях реструктуризации и сообщили, кто станет её новым владельцем.

                                       

                                      Нынешний генеральный директор Intel Пэт Гелсингер в прошлом был одним из ключевых инженеров-конструкторов компании и принимал участие в разработке процессора i386 (Intel 80386). Очевидно, в то время 24-летний разработчик мечтал оставить свой след в истории и поэтому «расписался» на каждом выпущенном CPU.

                                       

                                      Популярный архиватор WinRAR обновился до версии 7.0 и получили несколько полезных изменений. Апдейт доступен для всех поддерживаемых платформ: Windows, Linux, Android, macOS и FreeBSD. Разработчики рассказали, что они добавили в свежую версию приложения и самого формата RAR.

                                       

                                      Собрать достойный игровой PC, который ещё несколько лет будет тянуть почти всё «на максималках» — задача не из лёгких. Денег на это требуется немало, но двух пользователей DTF их отсутствие не остановило.

                                       

                                      Девятое поколение консолей наверняка запомнится как очень странное: вот уже больше трёх лет прошло с момента запуска устройств, но PlayStation 4 и Xbox One всё ещё не утратили актуальность, а многие игры выходят на всех системах. Что ж, теперь поколение официально стремится к своему закату.

                                       

                                      Технология виртуальной SIM-карты eSIM призвана облегчить жизнь пользователей, поскольку избавляет от необходимости физически извлекать пластиковую карту при смене оператора. Но на Android-устройствах была сложность с переносом eSIM с одного гаджета на другой, нередко требующего посещения салона оператора. Но теперь эта проблема решена.

                                       
                                      Китайцы обогнали Apple и создали AirPods с экраном Популярное

                                      В прошлом Apple запатентовала AirPods со встроенным в зарядный кейс сенсорным экраном, что должно было устранить все недостатки, связанные с управлением беспроводными наушниками. Интересно, что китайские умельцы уже наладили выпуск таких AirPods.

                                       

                                      Разработчик технологий для борьбы с киберпреступлениями F.A.C.C.T. (бывший Group-IB) сообщил изданию РБК, что мошенники придумали новый опасный метод кражи паролей для онлайн-банков, и рассказал, как от него защититься.

                                       

                                      Компания Apple запатентовала гибкий дисплей для мобильных устройств, заметно отличающийся от конкурентов по своим заявленным характеристикам. Компания намерена решить два главных недостатка таких панелей: это образование складки по линии сгиба и низкая стойкость к царапинам.

                                       

                                      Intel объявила о грядущем «апгрейде» процессоров Core 12-го и 13-го поколений, которые получат поддержку технологии APO. Она была эксклюзивом новых чипов на момент анонса, но после серии негативных отзывов в свой адрес компания всё же пошла геймерам навстречу.

                                       

                                      Студент Люк Фарритор из Университета Небраски в Линкольне разработал алгоритм машинного обучения, сумевший распознать содержимое свёрнутого папируса, пережившего пожар. Исследователь использовал тонкие и едва явные различия в текстуре поверхности, чтобы натренировать свою нейронную сеть определять чернила.

                                       
                                      Первые подробности о флагманах Samsung Galaxy S25 слили в сеть Популярное

                                      Лишь недавно состоялся запуск линейки Galaxy S24, а в сети уже появляются подробности о будущих Galaxy S25. Утечкой поделился инсайдер с ником Revegnus в соцсети X. Он рассказал о главных обновлениях устройств.

                                       

                                      В 2010-х из видеоигр на некоторое время практически исчезли рабочие зеркала. Хотя далеко не каждый заметил пропажу, геймеры со стажем до сих пор вспоминают о «забытых технологиях предков». И если сегодня программисты просто-напросто используют RTX, двадцать лет назад для достижения нужного эффекта разработчикам приходилось идти на очень занятные ухищрения.

                                       

                                      После новости о появлении на iOS в Европе сторонних магазинов и возможности загрузки приложений вне App Store многие явно задумались о создании европейского аккаунта. Но похоже, что Apple предусмотрела этот момент и ввела ряд ограничений на этот случай. 

                                       
                                      Google открыла доступ к Gemini 1.5 Pro — самой мощной нейросети в мире Популярное

                                      Ведущий научный сотрудник Google Джефф Дин сообщил об открытии публичного доступа к нейросети Gemini 1.5 Pro. Фирменная языковая модель справляется с широким спектром задач и, по заявлению её создателей, значительно превосходит по своим возможностям GPT-4.

                                       

                                      Xiaomi официально представила свой первый электрокар SU7 в конце прошлого года, но до сих пор компания не озвучила сроков его выхода и цены. Зато такой информацией поделились китайские источники со ссылкой на представителей страховой сферы.

                                       

                                      Спустя месяц после китайского релиза бренд Nubia объявил о глобальном выходе Red Magic 9 Pro — первого и пока что единственного полноценного игрового смартфона на базе новейшего процессора Snapdragon 8 Gen 3. Но самое удивительное, что производитель смог сохранить низкую цену не только в Китае, но и на зарубежном рынке.

                                       
                                      SpaceX показала Землю «глазами» Starship из космоса [ФОТО] Популярное

                                      Глава SpaceX Илон Маск опубликовал в своём блоге несколько снимков, сделанных на камеру космического корабля Starship во время его недавнего запуска. Они демонстрируют виды планеты с орбиты в ходе испытательного полёта.

                                       

                                      Как Hyundai решила переизобрести колесо для электрокаров, так и энтузиаст Хейвен Мерсер намерен изменить велосипедную индустрию. Созданная им система автоматической трансмиссии позволяет двухколёсному транспорту самостоятельно менять скорости без каких-либо действий со стороны человека.

                                       

                                      Входящий в состав «АвтоВАЗа» «Автозавод Санкт-Петербург», где ранее производились автомобили Nissan, теперь будет выпускать автомобили под новым брендом XCITE. Уже есть изображение логотипа и фотография одной из первых сошедших с конвейера моделей.

                                       

                                      Обладатели бюджетных моделей смарт-телевизоров от SberDevices обратили внимание на то, что с недавним обновлением программного обеспечения картинка стала не такой чёткой. Оказалось, что производитель умышленно понизил разрешение.

                                       

                                      Незадолго до выставки CES 2024 в сети появились результаты тестирования ещё не анонсированного процессора AMD Ryzen 5 8600G. Точнее, инсайдеры оценили производительность его встроенной графики — если эти данные верны, она будет вполне способна заменить дискретную видеокарту начального уровня.

                                       
                                      Блогер проверил, сможет ли Galaxy S24 Ultra заменить ПК [ВИДЕО] Популярное

                                      Автор YouTube-канала Samuel Nam провёл необычный эксперимент, отказавшись от своего 16-дюймового MacBook Pro на M1 Max в пользу Samsung Galaxy S24 Ultra. В течение трёх недель он использовал флагманский смартфон в качестве полноценной замены компьютеру для выполнения всей повседневной активности.

                                       

                                      Один из пользователей Reddit задался целью создания бесшумной системы охлаждения для своего ПК. Чтобы достичь желаемого результата, он использовал крайне нестандартное решение, включающее комбинацию из огромного медного бруска и двенадцати радиаторов.

                                       

                                      Флагманский смартфон Galaxy S24 Ultra от Samsung доступен в продаже уже пару месяцев, но только сейчас владельцы аппарата обратили внимание на его необычную особенность — запах стилуса S Pen. Судя по многочисленным комментариям, от него исходит неприятный запах.

                                       

                                      В магазине Google появилось любопытное приложение, ориентированное на пользователей, ностальгирующих по «плиточному» интерфейсу Windows Phone. В отличие от ряда подобных лончеров, оно не просто стилизует интерфейс домашнего экрана Android, а модернизирует его с помощью виджетов.

                                       

                                      Фрицченс Фриц, большой любитель изучать всевозможные процессоры под микроскопом, сделал внезапное открытие при подробном знакомстве с AMD Athlon K7, выпущенным ещё в прошлом тысячелетии.